7.1.3. Вступ до метології медичної економіки (dmarDs)

Таблиця 7.1. Симптоми / якість життя (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^228,229

Рівень 1++

Кількість суглобів із набряком, бал по шкалі депресії Бека; Артикулярний індекс Річі (AUC більше 5 років); 5 років: дані не наведені

2 роки та 5 років

Ранній початок (р<0,05)

Біль (візуальна аналогова шкала); ранкова скутість та здоров’я в цілому (5 років)

2 роки та 5 років

Недостовірна різниця

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Біль (MD 10, 95% ДІ від 1 до 19), кількість суглобів (чутливі та набряклі суглоби – MD39, 95% ДІ 4-74), доля пацієнтів з ознаками клінічного покращення (кількість суглобів – 67% у порівнянні з 51%), гарне самопочуття (візуальна аналогова шкала) (MD 9, 95% ДІ -1 - 18) та ранкова скутість (MD 29 хв, 95%ДІ – 13 - 72)

6 років та 1 рік

Ранній початок (значення для 1 року, р<0,05)

Кількість суглобів, біль (візуальна шкала), загальне самопочуття (візуальна шкала) та ранкова скутість (хв)

Більше 5 років

Недостовірна різниця

Кількість пацієнтів з клінічними ознаками покращення (≥20%)

3, 6, 9, 12 та 21 місяць

Недостовірна різниця

1 РКД^226,227

Рівень 1++

Загальний бал, сума індексу суглобів та індексу болю (MD 0,33 та 0,55) та клінічні показники покращення (≥20% - значення не наведені)

36 тижнів (та в середньому під час усього часу оцінки)

Ранній початок (усі р<0,05)

Індекс болю, клінічні ознаки покращення (≥20%): значення не наведені

3-річне спостереження

Ранній початок (р<0,05)

Психологічна шкала AIMS

36 тижнів (та в середньому під час усього часу оцінки)

Недостовірна різниця

1 Когортне дослідження^66,67

Рівень2+

DAS (результати не наведені), DAS-AUC (середня різниця 64 одиниці, 95%ДІ 59-69, р=0,002)

1 рік, 2 роки та більше 2 років

Ранній початок (р<0,05)

1 когортне дослідження²³⁵

Рівень 2+

Артикулярний індекс Річі та кількість набряклих суглобів (показники не наведені)

Більше 3 років

Ранній початок (р<0,05)

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

Біль (візуальна шкала) (MD – 28%); ACR20 (MD 30%), ACR50 (MD 35%), ACR70 (MD 15%)

3 місяці та 3 роки

Ранній початок (3 роки, показники наведені, р<0,05)

Чутливі суглоби (MD 19%); пацієнти, які добре відповідають на лікування EULAR (80% у порівнянні з 65%) та ACR70 (MD 15%)

3 роки

Ранній початок (3 роки, показники наведені, р<0,05)

Набряклі суглоби; респондери EULAR

3 місяці та 3 роки

Різниця недостовірна

Таблиця 7.2. Функціонування (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^228,229

Рівень 1+

Функціональний показник Kietel (показники за 5 років не наведені)

2 роки та 5 років

Ранній початок (р<0,05)

HAQ (показники за 5 років не наведені)

2 роки

Ранній початок (р<0,05)

HAQ та сила стискання

5 років

Недостовірна різниця

1 РКД^231,232

Рівень 1+

HAQ (MD 0,3, 95%ДІ 0,2-0,6); клінічне покращення по HAQ (67% у порівнянні з 51%); сила стискання (MD 7, 95%ДІ -12 - -2кПа)

6 місяців та 1 рік

Ранній початок (наведені дані для 1 року, р<0,05)

HAQ та сила стискання

Більше 5 років (AUC)

Різниця недостовірна

1 РКД^226,227

Рівень 1++

HAQ (MD 0,23)

36 тижнів

Ранній початок (р=0,004)

Індекс фізичного функціонування (клінічно достовірне покращення – показники не наведені)

30річне спостереження

Ранній початок (краще)

1 когортне дослідження^66,67

Рівень 2+

Бал по HAQ та HAQ (AUC)

1 рік, 2 роки та більше 2 років

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

HAQ (3 роки: MD 0,4)

3 місяці та 3 роки

Ранній початок (р<0,05)

1 мета-аналіз²²⁵

Рівень 1++

Радіографічна прогресія

Середня тривалість - 3 роки

Ранній початок (SMD -0,19, 95%ДІ від -0,34 до -0,04)

1 РКД^228,229

Рівень 1+

Бал по шкалі Ларсена; ерозивна шкала, кількість суглобів з ерозіями та кількість суглобів з ураженнями (результати за 5 років відсутні)

5 років

Ранній початок (р<0,05)

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Зростання радіографічних ушкоджень (шкала звуження міжсуглобових щілин, ерозивна шкала та загальна рентгенологічна шкала)

1 рік та 5 років

Недостовірна різниця

1 РКД²³⁰

Рівень 1+

Прогресування по шкалі Ларсена

2 роки

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження^66,67

Рівень 2+

Прогресивне руйнування суглобів – шкала Шарпа >5 (2 роки: 28% у порівнянні з 58%)

1 та 2 роки

Ранній початок (р=0,01)

Рівень прогресії (3 роки: середня різниця 1,3 пункти/рік, р=0,032)

1, 2 та 3 роки

Ранній початок (достовірно краще)

4 роки

Недостовірна різниця

Роки 1-4 та 2-4

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁵

Рівень 2+

Ерозивна хвороба та бал по шкалі Ларсена

Більше 3 років

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

Шкала Ларсена (3 роки: MD 11,1)

1, 2 та 3 роки

Ранній початок (р<0,05)

Пацієнти з ерозіями – шкала Ларсена ≥2 (MD 3)

3 роки

Ранній початок (р<0,05)

Таблиця 7.4. Загальний огляд (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^226,227

Рівень 1++

Оцінка терапевтичного ефекту пацієнтом та лікарем (MD 0,67 та 0,57)

36 тижнів

Ранній початок (р=0,01 та 0,032)

3-річне спостереження

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

Оцінка терапевтичного ефекту пацієнтом та лікарем (3 роки: MD 29% та 32%)

3 місяці та 3 роки

Ранній початок (p<0,05)

Таблиця 7.5. Біохімічні маркери (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Швидкість осідання еритроцитів (1 рік: MD 11, 95%ДІ -2 – 28 мм/год)

1 рік

Ранній початок (p<0,05)

Швидкість осідання еритроцитів (AUC)

Більше 5 років (AUC)

Недостовірна різниця

С-реактивний білок (1 рік: MD18, 95%ДІ 3 – 32 мг/л)

6 місяців та 1 рік

Ранній початок (p<0,05)

1 РКД^226,227

Рівень 1++

Швидкість осідання еритроцитів

36 тижнів

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження^66,67

Рівень2+

С-реактивний білок (значення відсутні)

3 місяці

Ранній початок (p<0,05)

С-реактивний білок

1 рік та 2 роки

Недостовірна різниця

С-реактивний білок – AUC (середня різниця 9 одиниць)

Більше двох років

Ранній початок (р=0,04)

1 когортне дослідження²³⁵

Рівень2+

С-реактивний білок (значення відсутні)

Більше 3 років

Ранній початок (p<0,05)

Швидкість осідання еритроцитів

Більше 3 років

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

С-реактивний білок та швидкість осідання еритроцитів

3 місяці та 3 роки

Недостовірна різниця

Таблиця 7.6. Побічні ефекти (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Побічні ефекти з боку ШКТ

1 рік

Недостовірна різниця

1 РКД^226,227

Рівень 1++

Клінічно важливі побічні ефекти

36 тижнів

Недостовірна різниця

Загальна кількість побічних ефектів (N=39 у порівнянні з N=38)

36 тижнів

Подібний

Таблиця 7.7. Відмови від участі у дослідженнях (своєчасний початок лікування у порівнянні з відстроченим)

Дослідження

Результати

Спостереження

Результат – найкраще лікування

1 РКД^228,229

Рівень 1+

Відмови через відсутність ефекту (19% у порівнянні з 49%), пацієнти, які продовжують початкове лікування (37% у порівнянні з 52%)

2 роки

Ранній початок (p<0,001)

Відмови через побічні ефекти (28% у порівнянні з 3%)

2 роки

Пізній початок (р<0,01)

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Загальна кількість відмов (в основному, через недостатню ефективність) та відмови через побічні ефекти: 20% у порівнянні з 21%

2 роки

Ранній початок (р<0,05)

1 РКД^226,227

Рівень 1+

Відмови через недостатню ефективність (7% у порівнянні з 17%)

36 тижнів

Ранній початок (краще)

Відмови через побічні ефекти

36 тижнів

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження^66,67

Рівень2+

Кількість відмов (4% у порівнянні з 15%)

2 роки

Ранній початок (краще)

Зміна початкової терапії DMARDs через: побічні ефекти (12% у порівнянні з 3%), недостатню ефективність (22% у порівнянні з 9%)

Більше 2 років

Пізній початок (краще)

1 когортне дослідження²³⁶

Рівень 2+

Зміна DMARD через побічні ефекти чи недостатню ефективність (в 3 рази частіше у групі з раннім початком)

Більше 3 років

Пізній початок (p<0,05)

1 РКД^231,232

Рівень 1+

Середній проміжок часу до першої повної відповіді на лікування (ремісії): 12 місяців у порівнянні з 20 місяцями через 5 років

1 рік та 5 років

Ранній початок (р<0,05)

Кількість пацієнтів, які досягли ремісії через 5 років

Більше 5 років

Недостовірна різниця

1 РКД²³⁰

Рівень 1+

Доля пацієнтів з ремісією: в обох випадках 42%

2 роки

Ранній початок (р=0,021)

Доля пацієнтів з ремісією (в групі комбінованої терапії)

2 роки

Недостовірна різниця

1 когортне дослідження²³⁵

Рівень 2+

Кількість пацієнтів з ремісією

Більше 3 років

Недостовірна різниця