Часть II основные направления развития прикладной молекулярной генетики Введение

В первой части книги были кратко рассмотрены основные результаты экспериментальных и теоретических исследований по молекулярной биологии и генетике, направленные на познание молекулярных механизмов функционирования генов. Получение этих результатов стало возможным лишь благодаря разработке современных методов манипулирования генами in vivo и in vitro и, прежде всего, методов генной инженерии. Использование таких подходов, основные принципы которых будут подробнее рассмотрены ниже, привело к созданию новых фундаментальных и прикладных направлений исследований по молекулярной генетике. Реализация ряда научных программ позволила в последнее время определить полную первичную структуру генома нескольких бактерий, включая "королеву" генетики E. coli, B. subtilis, а также дрожжей S. cerevisiae. Полным ходом идут работы по секвенированию всего генома человека и картированию его основных известных генов. Открытие каталитической активности РНК и ДНК явилось основой нового направления в молекулярной генетике, связанного с изучением и практическим использованием рибозимов и дезоксирибозимов. Наряду с этими работами бурно развивается другой комплекс исследований, связанных с антисмысловыми РНК – мощными природными и искусственными регуляторами генной активности. Разработка многочисленных и эффективных методов направленного мутагенеза сделала возможным тонкое изучение функциональной значимости конкретных последовательностей нуклеотидов в генах и аминокислотных последовательностей в белках. Это, в свою очередь, позволило перейти к искусственному конструированию новых белков с заранее заданными свойствами, в том числе с новой ферментативной активностью. Такое направление исследований получило название белковой инженерии. Введение чужеродных генов в многоклеточные организмы и осуществление их эффективной экспрессии в новом генетическом окружении привело к созданию трансгенных животных и растений. В результате был заложен прочный фундамент для генотерапии, а также клонирования целых многоклеточных организмов из отдельных соматических клеток. Современные методы молекулярной генетики революционизировали диагностику различных наследственных и приобретенных заболеваний, поскольку только они дали возможность с высокой достоверностью связать причинно-следственными отношениями конкретный генотип с конкретными патологическими состояниями организма. Такая глубина понимания молекулярных механизмов патологии недостижима другими методами и, по-видимому, лишь на этом пути возможно приближение к физиологической гармонии, т.е. к истинному здоровью человека. С учетом всего этого во второй части книги кратко рассматриваются основные достижения вышеперечисленных и некоторых других направлений молекулярной генетики, а также сделана попытка прогноза их дальнейшего развития. Изложение материала начинается с обсуждения принципов генной инженерии, так как во многом именно благодаря ей биологическая наука приобрела современный облик.