Добавил:
Sekretar
kiopkiopkiop18@yandex.ru
t.me/Prokururor I Вовсе не секретарь, но почту проверяю
Опубликованный материал нарушает ваши авторские права? Сообщите нам.
Вуз:
Предмет:
Файл:Ординатура / Хирургия / Библиотека им академика М.И. Перельмана / Книга_5274_Библиотеки_им_академика_М_И_Перельмана.pdf
101
Как видно из данных, представленных в таблицах, у младенцев лучше всего
развито социальное функционирование («Смотрел(а) в глаза тому, кто за ним (ней)
ухаживает», «Смеялся(ась) при щекотке» и пр.) – в среднем 83,6 баллов, а также
физические симптомы (оцениваются функции дыхания, глотания, дискомфорт в
животе и пр.) – в среднем 73,4 балла. Когнитивное функционирование (способность
сосредотачивать внимание, имитация звуков и пр.) оценивается в среднем в 60,9
баллов. Хуже всего у младенцев со СМА оценивается эмоциональное
функционирование («Плакал(а) или капризничал(а), если оставался(ась) один
(одна)», «С трудом засыпал(а)» и пр.) – 58,6 баллов в среднем, а также физическое
функционирование («чувство усталости», «вялость», «ребенок много отдыхал») –
53 балла в среднем.
У опрошенных детей в возрасте 2-4 года, 5-7 лет и 8-12 лет лучше всего
оценивается социальное функционирование – средние баллы 75,6, 76 и 70,1
соответственно. У подростков 13-18 лет самые высокие баллы наблюдаются в
блоке «Функционирование в школе» – 72,9 баллов в среднем. У детей 2-4 и 5-7 лет
функционирование в детском саду/школе находится на втором месте по бальной
оценке – в среднем 62,5 и 65,6 баллов соответственно. У детей 8-12 лет на втором
месте по оценке находится эмоциональное функционирование. Во всех группах
хуже всего оценивается физическое функционирование.
Итоговые баллы распределяются по возрастным группам, отражая
дегенеративную характеристику болезни СМА: средний общий балл у младенцев
наиболее высокий по сравнению с другими возрастными группами – 65,9. Средний
итоговый балл у детей 2-4 года – 62,4, у детей 5-7 лет – 60,6, у детей 8-12 лет – 59,4,
у подростков 13-18 лет – 58,6, что подтверждает необходимость ранней
диагностики СМА и раннего начала лечения.
В Таблице 4.10 приведено сравнение характеристик, приводящих к
снижению качественных лет жизни у детей со спинальной мышечной атрофией, по
усредненным баллам.
Как следует из данных таблицы, во всех шкалах кроме Когнитивного
функционирования и Функционирования в детском саду/школе наблюдается
102
ухудшение у детей по сравнению с младенцами: ухудшение по шкале «Физическое
функционирование» – 28 %, «Социальное функционирование» – 12 %,
«Эмоциональное функционирование» – 1 %. Ухудшение по итоговому баллу
составляет 8 %.
Таблица 4.10 – Сравнение характеристик, приводящих к снижению качественных
лет жизни у детей со спинальной мышечной атрофией в разных возрастных
группах
Возраст
Шкала
Младенцы 1-24
мес.
Физическое
функциони-
рование
Физи-
ческие
симп-
томы
Эмоцио-
нальное
функцио-
нирование
Социальное
функциони-
рование
Когнитив-
ное
функцио-
нирование
Ито-
говый
балл
Ср. балл
53
73,4
58,6 83,6 60,9 65,9
63,2
Дети 2-18 лет
Физическое
функционирование
Эмоциона-
льное
функцио-
нирование
Социальное
функцио-
нирование
Функциони-
рование в
школе/детс-
ком саду
Ито-
говый
балл
Ср. балл
45,5
57,9
73,4
64,2 60,3
Процент
ухудшения /
улучшения
-28 % -1 % -12 % 5 % -8 %
Таким образом, снижение качественных лет жизни среди детей со СМА в
возрасте от 1 месяца до 18 лет происходит за счет физического и эмоционального
функционирования, что только усугубляется с возрастом. Наблюдается повышение
оценки когнитивных функций, что говорит о наличии интеллектуального развития
детей со СМА. Итоговый балл качества жизни снижается по мере развития
заболевания. Полученные данные подтверждают необходимость ранней
диагностики СМА и раннего начала лечения.
Социально-экономическое бремя спинальной мышечной атрофии по данным
расчета затрат на ведение пациента после неонатального скрининга на
протяжении жизни
103
Прямые медицинские затраты
Стоимость диагностики СМА согласно сведениям о ее составляющих, взятых
из клинических рекомендаций и стандарта медицинской помощи, составила на
одного пациента около 10 956 руб. или 1 972 163 руб. в год на 180 пациентов.
Перечень медицинских услуг для диагностики СМА по данным клинических
рекомендаций и стандарта медицинской помощи детям при СМА и их стоимость
по ТФОМС 2023 г. г. Москвы представлена в Таблице Д1 (Приложение Д).
Всем пациентам помимо основного диагностического исследования
необходим постоянный мониторинг развития сопутствующих осложнений. По
данным, представленным в Таблице Д2, проанализирована стоимость диагностики
осложнений, которая составила в год на анализируемую популяцию и в
зависимости от типа СМА – 1 660 904 руб. (Приложение Д).
Исходя из данных, опубликованных А.С. Колбиным и соавт., средняя
стоимость стационарного лечения по причине СМА в год для пациентов со СМА 1
типа составляет 359 370 руб., для 2 и 3 типов – 231 308 руб. в год [91], что означает
стоимость в 46 245 677 руб. в год на анализируемую в настоящем исследовании
группу диагностированных пациентов.
Стоимость стационарного лечения по причинам осложнений СМА
составляет порядка 44 475 руб. для 1 типа и 11 487 руб. для пациентов 2 и 3 типов
СМА с учетом частоты госпитализаций и количества вызовов скорой медицинской
помощи на одного пациента в случае экстренной госпитализации [91]. Для 180
новых выявленных пациентов в год стоимость стационарного лечения по причинам
осложнений СМА составляет 3 255 185 руб. в год.
Годовые затраты на паллиативную помощь с учетом допущений составляют
около 49 325 руб. в год на пациента, 100 % пациентов со СМА 1 типа и 70 % со
СМА 2 типа нуждаются в паллиативной помощи [91]. Таким образом, затраты на
паллиативную помощь с учетом распределения по типам СМА и численности
вновь выявленных пациентов составляют 4 572 409 руб. в год.
104
Скрининг
По данным Росстата [171], в 2022 г. в России число родившихся живыми в
течение календарного года составило 1 306 200 чел., что означает при проведении
массового скрининга новорожденных на СМА в рамках всей страны, предстоящие
затраты на обследование в размере 679 224 000 руб.
Лекарственная терапия
С учетом средней курсовой дозы лекарственных препаратов, представленных
в стандарте медицинской помощи детям при СМА, данных о стоимости и частоте
назначения лекарственной терапии (без учета патогенетической и
генозаместительной) составляет для анализируемой популяции 392 580 руб. в год
[68; 151]. Данные о стоимости и частоте назначения лекарственной терапии
пациентам со СМА представлены в Таблице 4.11.
Таблица 4.11 – данные о стоимости и частоте назначения лекарственной терапии
пациентам со СМА [68; 151]
Анатомо-
терапевтическо-
химическая
классификация
Наименова-
ние
лекарственно
го препарата'
Усредненн
ый
показатель
частоты
предоста-
вления
Еди-
ницы
изме-
рения
СКД
Стоимость
/ мг (сред.)
Стоимость
на курс
Ингибиторы
протонного насоса
Омепразол
0,13
мг
960
0,41
51,17
Омепразол
0,025
мг
7 300
0,41
74,83
Эзомепразол
0,33
мг
940
0,31
96,16
Осмотические
слабительные
средства
Лактулоза
0,55
г
470
1,35
348,98
Макрогол
0,39
г
608
2,33
552,49
Витамин D и его
аналоги
Колекаль-
циферол
0,5
Тыс.М
Е
730
0,001
0,37
Препараты
кальция
Кальция
глюконат
0,55
г
1 095
1,75
1053,94
Адренергические
средства в комби-
нации с антихо-
линергическими
средствами, вклю-
чая тройные ком-
бинации с корти-
костероидами
Ипратропия
бромид +
Фенотерол
0,19
доза
10
1,64
3,12
Итого:
2181,04
105
Далее проведен анализ затрат на патогенетическую и генозаместительную
лекарственную терапию. На момент проведения исследования, в Перечень
ЖНВЛП входили два зарегистрированных для лечения СМА лекарственных
препарата: нусинерсен и рисдиплам [68], для которых имелись зарегистрированные
цены в Государственном реестре предельных отпускных цен. На препарат
онасемноген абепарвовек имелись данные о стоимости закупок.
В первую очередь проведен расчет стоимости лечения лекарственным
препаратом рисдиплам [92]. На момент проведения данного исследования
стоимость на лекарственный препарат рисдиплам составляла около 605 605 руб.
[68]. С учетом распределения пациентов между весовыми группами – от 2 мес. до
2 лет, от 2 лет с массой тела до 20 кг и от 2 лет с массой тела более 20 кг, -
установили, что на патогенетическую терапию пациентов препаратом рисдиплам
необходимо 711 552 874 руб. в год. Данные расчетов представлены в Таблице Д3
(Приложение Д).
Далее рассчитали стоимость лечения препаратом нусинерсен [92]. На момент
проведения настоящего исследования стоимость препарата составляла порядка 5
138 691 руб. [68]. Для того, чтобы учесть потенциальное снижение стоимости
лечения, начиная со второго года терапии, с учетом того, что в настоящей работе
проводится анализ затрат за один год, проведен расчет средней стоимости лечения
первого и последующего годов. В результате средняя стоимость лечения
препаратом спинраза в год составляет 23 124 109 руб. С учетом анализируемой
популяции стоимость терапии составляет 1 882 302 433 руб. в год. Данные расчетов
представлены в Таблице Д4 (Приложение Д).
Для расчета стоимости терапии препаратом онасемноген абепарвовек были
использованы данные с официального сайта государственных закупок и сведения
о потребности [60; 121; 141; 181]. В результате установили, что для лечения 10
пациентов необходимо 1 100 000 000 руб.
106
Прямые немедицинские затраты
В настоящем исследовании были учтены такие социальные выплаты как
ежемесячная компенсационная выплата (ЕКВ) неработающему члену семьи
трудоспособного возраста, ухаживающему за ребенком-инвалидом, который при
этом не получает пособие по безработице [193], налоговый вычет, размер
основного пособия, которое ежемесячно выплачивается ребенку-инвалиду. В
результате установили, что с учетом трудоустройства родителей, суммарно на
социальные пособия и пенсии по инвалидности требуется 75 627 497 руб. в год.
Право на выплату пособий по временной нетрудоспособности при
необходимости осуществления ухода за больным членом семьи имеет каждый
работающий родитель либо опекун ребенка-инвалида со СМА. По данным опроса
родителей пациентов из фонда «Семьи СМА», в среднем такой работник
пропускает 26 рабочих дней по причине болезни ребенка (из расчета на всех
работающих и неработающих родителей). С учетом размера дневного заработка
[173], данных опроса о трудоустройстве родителей, затраты на пособия по
временной нетрудоспособности в год составят 12 509 926 руб.
Непрямые затраты
Недополученный (упущенный) вклад в ВВП
В результате проведенных опросов установили, что в среднем уход за
больным ребенком осуществляет один из родителей. С учетом того, что средняя
заработная плата в РФ по данным за IV квартал 2022 г. [173] составила 2 347 руб. в
день, недополученный (упущенный) вклад в ВВП для изучаемой популяции
составил 154 197 900 руб. в год.
Таким образом, на основании проведенного анализа затрат были получены
следующие результаты, представленные в Таблице 4.12.
107
Таблица 4.12 – Результаты анализа затрат до введения скрининга для новых
выявленных пациентов со СМА в год
Затраты
Стоимость из расчета на один год на новых
выявленных пациентов (руб.)
Диагностика СМА
1 972 163
Диагностика осложнений СМА
1 660 904
Специализированная медицинская помощь
по причинам СМА
46 245 677
Специализированная медицинская помощь
по причинам осложнений СМА
3 255 185
Паллиативная помощь
4 572 409
Лекарственная терапия
3 694 247 887
Затраты на социальные пособия и пенсию по
инвалидности
75 627 497
Затраты на пособия по ВН
12 509 926
Упущенный вклад в ВВП
154 197 900
Итого
3 994 289 548
Расчет затрат на cкрининг произведен с использованием данных
официальной статистики Росстата [171] о численности новорожденных в РФ в 2022
г. Стоимость отечественного лабораторного анализа на СМА методом ПЦР с
последующим анализом кривой плавления с учетом закупочной стоимости
реактивов и расходных материалов и трудовых затрат медицинского персонала по
данным ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П.
Бочкова» составляет 520 руб. на пациента для массового скрининга. По данным
Росстата [171], в 2022 г. в России число родившихся живыми в течение
календарного года составило 1 306 200 чел., что предусматривает при проведении
массового скрининга новорожденных на СМА в рамках всей страны, предстоящие
затраты в размере 679 224 000 руб.
При этом неправильно думать, что данная сумма будет «добавлена» в
текущим затратам. С одной стороны, введение массового скрининга приведет к
тому, что количество ежегодно выявляемых пациентов увеличится со 180 человек
до гораздо большей цифры. С другой стороны, своевременно выявленное
заболевание и вовремя назначенное эффективное лечение могут привести к
снижению затрат [223-253] на специализированную и паллиативную медицинскую
108
помощь из расчета на анализируемую популяцию на 54 073 271 руб., прямых
немедицинских затрат на 88 137 423 руб., а также непрямых затрат на 154 197 900
руб., что в совокупности составляет более 7 % от текущего бремени СМА.
Допущения исследования
Чувствительность теста в рамках скрининга составляет 99 %, в исследовании
сделано допущение об отсутствии ложноположительных и ложноотрицательных
результатов.
В будущем количество пациентов, не получающих лекарственную терапию,
может уменьшиться благодаря расширению доступности лекарственных
препаратов в рамках деятельности фонда «Круг добра». Таким образом, с
получением новых данных о количестве пациентов, получающих терапию, об
изменении стоимости лекарственных препаратов и индексации затрат на
социальные услуги, в будущем потребуется перерасчет социально-экономического
бремени СМА.
В расчетах прямых немедицинских затрат не учитывались региональные
социальные доплаты, так как средний расчет материального обеспечения ребенка-
инвалида превышает величину прожиточного минимума в РФ.
Полученные данные позволили определить, что социально-экономическое
бремя СМА на выявленных пациентов составляло порядка 3 994 289 548 руб. в год
до введения скрининга. Само введение массового скрининга составит около
679 224 000 руб. в год. Своевременно выявленное заболевание и вовремя
назначенное эффективное лечение могут привести к снижению затрат на
специализированную и паллиативную медицинскую помощь из расчета на
анализируемую популяцию на 54 073 271 руб., прямых немедицинских затрат на
88 137 423 руб., а также непрямых затрат на 154 197 900 руб. в год, что в
совокупности составляет более 7 % от рассчитанного годового бремени СМА.
Безусловно, введение массового скрининга приведет к тому, что количество
ежегодно выявляемых пациентов увеличится со 180 человек до гораздо большей
цифры, возрастет потребность в лекарственных препаратах и медицинской помощи
109
в целом, что увеличит итоговое социально-экономическое бремя СМА. При этом
дети с диагнозом СМА не будут умирать в ранние годы жизни, их выживаемость и
продолжительность жизни увеличатся, снизится младенческая смертность.
4.2 Анализ направлений снижения качественных лет жизни на основе
определения состояния социальных характеристик пациентов со
спинальной мышечной атрофией
Исследование проводилось методом социологического опроса по анкете
PedsQl TM «Информация о семье». На данном этапе работы исследовались
особенности медико-социальных характеристик пациентов, имеющих СМА. Был
проведен опрос 82 пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов
старше 18 лет.
По результатам полученных ответов, среди пациентов, принявших участие в
опросе, было 56 % пациентов со 2 типом, 41 % с 3 типом и 3 % не знают тип СМА.
Возраст опрошенных пациентов варьировался от 21 года до 49 лет:
большинству было от 20 до 30 лет – 49 %, от 30 до 40 лет – 36 % и больше 40 лет –
15 % опрошенных. Большая часть опрошенных – женщины –76 %, 24 % составляют
мужчины. Все пациенты имеют 1 группу инвалидности.
Уровень образования является одним из основных показателей качества
жизни пациента, так как обучение требует хороших когнитивных функций,
физической активности и способности к социальному функционированию.
Структура опрошенных членов семей пациентов со СМА по уровню
образованности среди опрошенных разнообразная: 45 % пациентов со СМА имеют
высшее образование, 20 % имеют среднее образование, 15 % имеют незаконченное
среднее образование, 10 % имеют среднее специальное образование и остальные
имеют незаконченное высшее образование, что отражают данные Рисунка 4.1.
110
Рисунок 4.1 – Структура опрошенных пациентов со СМА по уровню выполнения
социальной функции
Как показывают данные рисунка, основной массив пациентов со СМА – это
лица, которые ограничили функцию образования: часть имеет незаконченное
общее среднее образование (каждый шестой), незаконченное среднее специальное
образование (каждый десятый), незаконченное высшее образование (каждый
десятый), то есть в общей совокупности доля лиц, имеющих отказ от продолжения
образования, составило 55,0 %. Это свидетельствовало о наличии более чем у
половины опрошенных пациентов со СМА снижения функции социализации по
уровню саморазвития.
Важной социальной функцией человека является создание семьи.
Полученные данные о структуре семейного положения опрошенных пациентов со
СМА показали, что 76 % из них никогда не состояли в браке, 20 % состоят в браке,
2 % имеют гражданского партнера, остальные разведены, что отражают данные
Рисунка 4.2.