Державний експертний центр моз України є членом

Guidelines International Network (Міжнародна мережа настанов)
ADAPTE (Франція) (Міжнародний проект з адаптації клінічних настанов)

Рецензенти

СПИСОК СКОРОЧЕНЬ

Синтез настанови

Для розробки клінічних настанов щодо діагностики та найбільш безпечного і ефективного лікування муковісцидозу (МВ) був проведений аналіз існуючих клінічних рекомендацій, які засновані на принципах доказової медицини. Такі рекомендації були розроблені останнім часомспеціалістами та експертами Європейського Співтовариства Муковісцидозу та Британського національного центру муковісцидозу Королевської лікарні Бромптону, Велікобрітанія (Standards of care for patients with cystic fibrosis: a European Consensus. Journal of Cystic Fibrosis 4(2005) p.7-26, Alan R. Smyth et. al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Best Practice guidelines Journal of Cystic Fibrosis 13 (2014) S23–S42, S. Alexander et al. Clinical Guidelines:Care of Children with Cystic Fibrosis. Royal Brompton Hospital. Endorsed by the Medicines Management Board of Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust. 2014,The 6th edition), а також фахівцями системи охорони здоров’я, які входять до складу Асоціації муковісцидозу США (Peter J. Mogayzel et al. Cystic Fibrosis Pulmonary Guidelines Chronic Medications for Maintenance of Lung Health Am J Respir Crit Care Med Vol 187, Iss. 7, pp 680–689, Apr 1, 2013, Drucy Borowitz et al. Cystic Fibrosis Foundation Evidence-Based Guidelines for Management of Infants with Cystic Fibrosis J Pediatr 2009;155:S73-93)

Окремі розділи настанови, зокрема питання діагностики та лікування доповнені фрагментами з Guideline on the Clinical Development of Medicinal Products for the Treatment of Cystic Fibrosis. European Medicines Agency. London, 22 October 2009. Doc.Ref. EMEA/CHMP/EWP/9147/2008 corr., Cystic Fibrosis Standards of Care, Australia, 2008, S.C.Bell, P.J.Robinson, D.A.Fitzgerald. North Ryde, Sydney, NSW, 2113.

Ці настанови були обрані робочою групою з адаптації як ключові прототипи найкращої практики надання медичної допомоги пацієнтам з РА, що грунтуються на даних доказової медицини стосовно ефективності та безпеки медичних втручань, фармакотерапії та організаційних принципів її надання. Клінічні настанови були обрані на основі об’єктивних критеріїв їх оцінки, а саме за допомогою Опитувальника AGREE.

Запропонована адаптована клінічна настанова не повинна розцінюватись як стандарт медичного лікування. Дотримання положень клінічної настанови не гарантує успішного лікування в кожному конкретному випадку, її не можна розглядати як посібник, що включає всі необхідні методи лікування або, навпаки, виключає інші. Остаточне рішення стосовно вибору конкретної клінічної процедури або плану лікування повинен приймати лікар з урахуванням клінічного стану пацієнта та можливостей для проведення заходів діагностики і лікування у медичному закладі. Адаптована клінічна настанова «Муковісцидоз», відповідно до свого визначення, має на меті надання допомоги лікарю і пацієнту в прийнятті раціонального рішення в різних клінічних ситуаціях, слугує інформаційною підтримкою щодо найкращої клінічної практики на основі доказів ефективності застосування певних медичних технологій, ліків та організаційних засад медичної допомоги.

На основі Адаптованої клінічної настанови «Муковісцидоз» робоча група розробила Уніфікований клінічний протокол медичної допомоги «Муковісцидоз», у якому використані доказові положення Адаптованої клінічної настанови щодо ефективності медичних втручань, які також слугували основою для визначення індикаторів якості надання медичної допомоги пацієнтам з муковісцидозом.

Представлена адаптована клінічна настанова має бути переглянута не пізніше 2019 р. мультидисциплінарною робочою групою за участю головного позаштатного спеціаліста МОЗ України, практикуючих лікарів, які надають первинну і вторинну медичну допомогу, науковців, організаторів охорони здоров’я, представників громадських організацій, які зацікавлені у підвищенні якості медичної допомоги, та ін.

Загальний коментар робочої групи щодо рекомендацій NICE

Обрані рекомендації повною мірою відображають стан та значимість проблеми МВ , є досить доступними, і включають всі аспекти ведення хворого – від встановлення діагнозу, призначення максимально ефективних та безпечних схем фармакотерапії, до схем реабілітації пацієнта. Але різниця між країнами в структурі служб, які надають допомогу хворому на МВ, та недостатній розвиток страхової медицини, не дозволяють повною мірою адаптувати протокол до реалій нашої країни.

ВСТУП

Муковісцидоз є одним з найбільш розповсюджених генетично детермінованих захворювань серед людей європеоїдної раси. На сьогодні діагноз муковісцидозу вже не є вироком, а тривалість життя таких хворих за останній час у багатьох країнах світу значно зросла. Проте середня тривалість життя українських пацієнтів вдвічі менша порівняно з відповідним показником у розвинутих країнах. Така ситуація в першу чергу зумовлена значною кількістю невирішених на сьогодні проблем з надання своєчасної та адекватної медичної допомоги хворим на муковісцидоз. 

Середній показник захворюваності на муковісцидоз у світі становить 1 випадок на 2-2,5 тис. новонароджених. На початку 30-х років минулого століття, коли було вперше описано це захворювання, середня тривалість життя хворих не перевищувала 2 роки. Сьогодні це захворювання піддається лікуванню. Зараз тривалість життя хворих на муковісцидоз значно зросла, що особливо помітно в розвинутих країнах з високим рівнем надання медичних послуг.

Так, у США середня тривалість життя хворих на муковісцидоз у 1970 р. становила 16, а в 2000 р. – 32 роки. У розвинутих країнах цей показник зростає весь час, і чим пізніше народилися такі хворі, тим якісніше лікування вони отримують, а прогнози щодо середньої тривалості їх життя суттєво покращуються. У США цей показник серед хворих, народжених після 1995 р., сягає 45 років, тоді як в Україні і сьогодні середня тривалість життя таких пацієнтів не перевищує 16 років. У США серед усіх дорослих, хворих на муковісцидоз, 64% становлять пацієнти віком 18-29 років, 25% – 30-39, 10% – 40-49, 2% – віком більш ніж 50 років. Найстаршому пацієнту – 78 років (за даними Cystic Fibrosis Foundation Registry, 2000). Майже третина хворих на муковісцидоз працюють повний робочий день, 10% – неповний і лише 3,5% знаходяться вдома. Третина дорослих пацієнтів одружуються і навіть народжують дітей.

У РФ середня тривалість життя хворих на муковісцидоз у 1993-1994 рр. становила 16, а в 2003—2004 рр – 27 років. 

Враховуючи частоти носійства, народжуваність і середню тривалість життя хворих на муковісцидоз в Україні (12–15 років), їх кількість повинна бути від 1700 до 4000. Проте за даними МОЗ України — 530 хворих. Недостатнє виявлення муковісцидозу пояснюється низькою обізнаністю лікарів з клінічними проявами захворювання. Діагностика муковісцидозу в нашій країні є клінічною. Тому тільки в тому разі, коли лікар запідозрив цю патологію, в подальшому за допомогою лабораторних методів обстеження можна підтвердити або спростувати діагноз. Для якісної діагностики муковісцидозу лікар повинен мати ґрунтовні знання про клінічну характеристику як типових, так і атипових форм захворювання. З метою покращання показників виявлення муковісцидозу необхідно користуватися стандартизованими методами діагностики захворювання.

Лікування хворих потребує великих коштів, які суттєво перевищують витрати на лікування більшості хронічних захворювань. Однак, вартість догляду за дітьми з діагнозом МВ, що був встановлений методом неонатального скринінгу, значно нижче, ніж для тих, чий діагноз встановлений після початку симптомів. Витрати на отриманий рік життя зменшуються, якщо в країні імплементовані успішні превентивні стратегії затримки розвитку хронічної синьогнійної та інших інфекцій та використовується підтримуюча респіраторна базисна терапія. Наприклад, у Великобританії відстрочка початку синьогнійної інфекції на 1 рік дозволяє заощадити більше € 25000 на пацієнта, що еквівалентно різниці в середніх річних витратах для хронічно інфікованих в порівнянні з неінфікованими. Програми профілактики для німецьких пацієнтів з МВ у віці до 18 років, які дозволяють відстрочити початок інфекції на 1 рік, допомогають вийти на рівень беззбитковості з досягненням економії у цій віковій групі по цій нозології.