Согласие участников

В идеале все пациенты, подходящие под критерии включения, должны быть включены в испытание. Теоретически для этого нет препятствий, поскольку испытание должно проводиться только в ситуации, когда нет достаточных оснований предпочесть одно из сравниваемых вмешательств. Практически же люди имеют разные ценности и по-разному представляют ценность вмешательств. Поэтому не все пациенты дают согласие на участие в испытании. Одни могут предпочитать один из испытываемых методов лечения и не хотят оставлять его выбор случаю. Другие в принципе не хотят быть объектом исследования или избирают иной способ лечения. Соответственно таких пациентов в исследование не включают, и они получают то лечение, которое им показано и которое они избрали (дали согласие). Необходимо, чтобы отклик (геsponse rate, англ.), т.е. доля людей, откликнувшихся на просьбу включиться в исследование, от всех соответствующих критериям включения, был достаточно высок - не менее 80%. В противном случае сформированная группа, возможно, не будет соответствовать сформулированным критериям включения и исключения.

Результат испытания, от участия в котором отказалось много пациентов, может быть неприложим ко всем людям (например, к тем, кто отказывается). Так, испытывать методы лечения поясничных болей трудно, поскольку немало людей уверены в том, что им поможет только мануальная терапия. Результаты лечения у таких людей лучше независимо от лечения: пациенты, активно выбирающие некоторый метод лечения, лечатся старательнее, правильнее выполняют назначения. Это свойство людей называют аккуратностью или исполнительностью пациентов, но чаще - комплайенс.

Планирование числа участников

Число включаемых в эксперимент пациентов (размер выборки) должно быть обосновано. Обоснование числа лиц, подвергаемых экспериментальному лечению, исходит из:

1) предполагаемой величины эффекта (например, снижения частоты обострений или увеличения выживания при применении нового лечения);

2) структуры исследования;

3) установленного заранее порога статистической значимости обнаружения эффекта.

Исследование должно планироваться так, чтобы число пациентов было достаточным для обнаружения предполагаемого эффекта. Методики выбора числа обследуемых (пациентов) разработаны для многих видов структуры исследования, а не только для исследований с экспериментальным вмешательством. Вычисления относительно сложны и их следует выполнять с помощью статистических программ.

Распределение и применение вмешательств.

Неконтролируемый эксперимент

Неконтролируемый эксперимент в виде наблюдения за результатами вмешательства является самым древним и примитивным видом эксперимента. Он дает достаточные основания для оценки вмешательства, только если размер эффекта огромен. Так, хинин при малярии и нитроглицерин при стенокардии демонстрируют замечательный эффект, который не нуждается в дальнейшей проверке. За редкими исключениями медицинские вмешательства оказывают небольшое влияние на исход болезни и его легко не заметить, если проводить неконтролируемый эксперимент. Так же легко обнаружить эффект там, где его нет.