Приоритетное направление «Медицина и здравоохранение»

В рамках направления «Медицина и здравоохранение» предусматривается проведение фундаментальных поисковых, проблемно-ориентированных и прикладных исследований, формирование инфраструктуры, а также создание научно-технического и технологического заделов, предназначенных для последующей коммерциализации через опытно-конструкторские и опытно-технологические работы.

3.1 Тематическая область «Поиск, разработка и исследования новых фармакологических мишеней и разработка мишень-направленных биологически активных молекул»

Тематическая область направлена на разработку инновационных лекарственных средств и доведение препаратов до стадии поздних доклинических исследований, включая рекомбинантные белковые препараты, препараты на основе антител и нуклеиновых кислот, вакцины, гормональные средства, препараты на основе молекул, синтезированных химическим путем и полученных из природных источников.

3.1.1 Выявление новых фармакологических мишеней и создание их моделей

Исследования должны обеспечить появление к 2025 году новых высокоэффективных лекарственных средств, действующих через новые молекулярные мишени, для лечения широкого круга социально значимых болезней, включая сердечно-сосудистые, неврологические, онкологические, гематологические, аутоиммунные, эндокринные, инфекционные и др., а также препаратов для регенеративной медицины. Для достижения данной цели будут проведены:

Фундаментальные поисковые исследования, включающие разработку новых моделей, воспроизводящих наиболее актуальные болезни человека (сердечно-сосудистой, нервной, пищеварительной, эндокринной, мочеполовой, иммунной и других систем организма, а также инфекционные и «редкие» болезни) и выявление в деталях основных механизмов их развития. Определение, в том числе с использованием биомоделирования, отдельных молекул, клеточных структур и компонентов регуляторных систем организма, способных служить биологическими мишенями для направленного воздействия с целью изменения течения патологических процессов, лежащих в основе развития распространенных болезней.

Проблемно-ориентированные исследования, направленные, в том числе, на синтез новых генетических конструкций, кодирующих продукцию выбранных регуляторных белков и создание векторов для их введения в клетки-продуценты биологически активных соединений.

Задельные прикладные исследования, включающие компьютерное моделирование выбранных мишеней для дальнейшего конструирования перспективных фармакологических веществ, способных взаимодействовать с мишенями, а также проведение направленного скрининга биотехнологических производных для выявления наиболее эффективных и безопасных веществ.

3.1.2 Разработка новых мишень-направленных биоактивных синтетических молекул и систем доставки

Проводимые исследования за счет консолидации технологий биомоделирования и быстрого скрининга в клеточных системах, а также новых технологий в области медицинской, органической, элементоорганической и полимерной химии, должны к 2020 году обеспечить появление новых фармацевтических молекул с обоснованными терапевтическими мишенями и способствовать созданию оригинальных отечественных препаратов для лечения широкого круга социально значимых болезней. Для этого будут проведены:

Фундаментальные поисковые исследования, включающие разработку моделей, воспроизводящих in vitro и in vivo основные механизмы болезней. Определение новых биологических мишеней, в том числе цитокинов, гормонов, ферментов, рецепторов, сигнальных внутриклеточных молекул, воздействие синтетических молекул на которые предотвращает или ограничивает патологический процесс. Создание биоактивных синтетических молекул, обладающих сродством к молекулам-мишеням, и активирующих либо блокирующих определенные мишени путем специфического связывания. Изучение межмолекулярных взаимодействий для разработки систем доставки.

Проблемно-ориентированные исследования, включающие мишень-ориентированный химический синтез соединений с определенной биологической активностью. Поиск способов повышения биодоступности и создание систем доставки этих соединений в организме.

Задельные прикладные исследования, включающие компьютерное моделирование веществ, обладающих сродством к молекулам-мишеням. Разработка новых методов и аппаратуры для химического синтеза. Скрининг и отбор веществ, обладающих наибольшей эффективностью и наименьшей токсичностью в ряду синтезированных соединений определенной фармакотерапевтической направленности.