La thérapie génique – le traitement des maladies avec l'aide des gènes. Il y a deux types de la thérapie génique.

La thérapie génique remplaçante consiste en introduction aux cellules du gène intact.

À la thérapie génique corrigeante se réalise le remplacement du gène défectueux par un gène normal en résultat de la recombination. Cette méthode en voie des essais de laboratoire, et son efficacité est très basse encore.

La thérapie génique peut être passée ou dans la culture des cellule (ex vivo), ou directement dans l'organisme (in vivo).

La thérapie génique est utilisée pour la correction des troubles à la dystrophie progressant musculaire Duchenne, mucoviscidose – la maladie grave héréditaire des poumons. Les maladies héréditaires, qu`on essaye de traiter qui par les gènes, – l'arthrite rhumatoïde, phénylcétonurie, les maladies liées au manque des hormones (l'insuline, érythropoiètine, l'hormone de la croissance).

La thérapie génique est employée non seulement pour les maladies héréditaires. Il faudra décider le problème du traitement avec les gènes du syndrome de l'immunodéficit acquis (SIDA). Le VIH représente le rétrovirus frappant les T-lymphocytes et les macrophages. On réussirait à vaincre la maladie, si étaient trouvés les nouveaux gènes, dont l'introduction dans les lymphocytes VIH contaminés arrêterait la multiplication ultérieure du virus.

L`obtention des animaux transgéniques. Pour le changement des propriétés de tout l'organisme il faut changer le génome des cellules sexuelles, qui transféreront les nouvelles propriétés aux descendants. On élabore les moyens de l'introduction des gènes aux cellules embryonnaires des mammifères, des mouches et certaines plantes. On produit la microinjection des gènes clonés à l'ovule fécondé, puis on l`implante à l`oviducte de la mère adoptive. On peut introduire le gène dans les spermatozoïdes et puis passer par ceux-ci la fécondation.

En Angleterre il y a des brebis transgéniques, dont le lait contient le facteur de la coagulation du sang. Il y a des bovins transgéniques contenant dans le lait l'albumine humaine. Chaque vache laitière peut produire 80 kg de l'albumine humaine recombinante chaque année. On reçoit les animaux transgéniques pour la transplantation des organismes. Un des donneurs préférés des organismes sont les porcs, puisqu'il y a une ressemblance anatomique des organes et la ressemblance des propriétés immunologiques. Les réactions de la réjection à la transplantation ont le mécanisme complexe. Un des signaux pour l'attaque de l'organisme contre l'organisme étranger sont les protéines, localisées sur la surface extérieure de la membrane. Chez les porcs transgéniques ces protéines sont remplacées par les protéines humaines.

Les questions de contrôle

1. Caractérisez les fonctions des enzymes participant à la synthèse de l'ADN.

2. Quelles étapes comprend la synthèse de l'ADN?

3. Donnez la caractéristique brève du processus de la synthèse de l`ARN.

4. Quels stades insère le proscessing de l`ARN?

5. Est-ce possible la synthèse de l'ADN sur la matrice de l`ARN?

6. En quoi consiste la différencede de principes des synthèses matricielles des synthèses non-matricielles?

7. Énumérez les étapes principales de la synthèse de la protéine.

8. Qu`est-ce qu`on sous-entend par l`uniformité et par la dégénérescence du code génétique?

9. Citez les exemples de la régulation de la synthèse de la protéine par voie de la répression et de l'induction.

10. Comment se réalise le transport des protéines synthétisées à travers les membranes?

11. Citez les exemples de la modification post-traductionnelle des protéines.

12. En quoi vous voyez les perspectives du développement de l'ingénierie génétique?

13. Caractérisez l'essentiel de la méthode la réaction en chaîne polymèrase et sa signification clinique.