Ферментозаместительная терапия

ФЕРМЕНТОЗАМЕСТИТЕЛЬНАЯ ТЕРАПИЯ (enzyme replacement therapy) – метод лечения генетических заболеваний, являющихся результатом биохимической дисфункции вследствие отсутствия какого-либо фермента. В настоящее время ферменты можно получать методом рекомбинации ДНК и вводить внутривенно, что успешно применяется для лечения болезни Гоше – наследственного глюкоцереброзидоза, вызванного отсутствием лизосомного фермента глюкоцереброзидазы.