36. Российский рынок инноваций в биотехнологии.

В России биотехнология признана приоритетным направлением развития инновационной экономики. Это отмечено, в частности, в Концепции долгосрочного социально-экономического развития РФ до 2020г. Между тем, пока вклад РФ в мировую биотехнологию составляет десятые доли процента. От уровня развития биотехнологий напрямую зависит развитие медицины, обеспечение граждан страны современной медицинской помощью и  лекарственными препаратами. В результате развития современной биотехнологической промышленности стал возможен огромный прорыв в лечении редких заболеваний.

На сегодняшний день методами биотехнологии разработано более 200 препаратов и вакцин, которые принесли пользу миллионам людей во всем мире.  Роль биотехнологий существенно выше в области редких заболеваний, поскольку возникновение большинства из них (до 80%) обусловлено наследственными факторами. Современной науке известно более 5 тыс. редких заболеваний, т.е. около 10 % от общего количества болезней человека. При этом их число постоянно увеличивается  и в мире каждую неделю описывается 5 новых патологических состояний.

До появления биотехнологии как промышленности, разработка терапии для редких заболеваний была существенно обеднена вследствие ограниченности понимания механизмов, лежащих в основе их возникновения. Результаты программы «Геном Человека» а также  новые биотехнологические подходы и методы разработки лекарственных препаратов уже сегодня позволят создавать новые лекарственные препараты, в первую очередь, для лечения редких генетических заболеваний.  Ярким примером является разработки американской биотехнологической компании Genzyme.

В частности, для создания лекарственного препарата для лечения болезни Гоше, редкого генетического заболевания, характеризующегося отсутствием в организме фермента расщепляющего жир, необходимо было экстрагировать активное действующее вещество из тысяч человеческих плацент для удовлетворения нужд лечения одного пациента ежегодно. С возникновением генно-инженерных технологий был синтезирован фермент имиглюцераза. В 1991 г. имиглюцераза  была одобрена в качестве терапии для болезни Гоше в США, а в 1994 г. –  в Европейском Союзе.

Российское представительство Genzyme также вносит существенный вклад в лечение редких заболеваний у российских пациентов. «На сегодняшний день работа ведется в двух направлениях: вывод на российский рынок препаратов для лечения редких заболеваний, которые уже зарегистрированы в других странах мира, а также клинические исследования новых  лекарственных препаратов для лечения болезней Гоше и рассеянного склероза.

В этом направлении Genzyme тесно взаимодействует с Гематологическим  научным центром РАМН, где под руководством профессора Елены  Лукиной проходят клинические исследования нового лекарственного препарата  для лечения болезни Гоше», – рассказал Д-р Джеффри МакДонах, президент Genzyme Europe во время своего делового визита в Москву в октябре.

На данный момент в лабораториях Гематологического Центра проводятся клинические исследования препарата элиглюстат. Новая таблетированная форма препарата позволит существенно повысить качество жизни пациента вне зависимости от места проживания, т.к. периодического  посещения медицинского центра для внутривенных инфузий больше не потребуется.

Важный шаг в развитии инновационного портфеля препаратов Genzyme это  разработка препарата нового поколения для лечения рассеянного склероза, вывод на рынок которого планируется в 2013 году. Сейчас для терапии рассеянного склероза необходимы еженедельные инъекции препаратов интерферонового ряда,  в то время как разработка Genzyme, принципиально новый подход к лечению болезни моноклональными антителами, позволит снизить частоту инъекций до одного курса терапии в год.

В планах компании в ближайшее время зарегистрировать в России те препараты, которые успешно зарекомендовали себя в других странах, например для лечения болезни  Помпе и некоторых других редких заболеваний.

Сейчас в нашей стране происходит модернизация системы здравоохранения, направленная, прежде всего, на улучшение состояния здоровья и качества жизни граждан. Genzyme, как мировой лидер в биотехнологическом секторе, видит себя партнером государства в решении вопросов, направленных на развитие исследований и лечение редких генетических заболеваний,  а также рассматривает разные  формы локального присутствия.

«Для того, чтобы наладить биотехнологическое производство,  требуется 2-3 года. Биотехнологическое производство существенно отличается от линии по производству  других фармацевтических препаратов, которую можно наладить за гораздо более короткое время, - отмечает д-р МакДоннах, -  такое производство необходимо особенно тщательно контролировать, проводится многоэтапная валидация процессов в данной области, также необходим мониторинг результатов лечения».

Сегодня в нашей стране реализуется стратегия создания инновационного высокотехнологичного социально-экономического пространства. В этой связи можно смело утверждать, что  «за биотехнологиями – будущее фармацевтики и человечества», - отметил Игорь Рукавишников, глава российского представительства Genzyme.