2. Достижения, перспективы и проблемы генной терапии

Как и ранее, концепция генной терапии вызывает многочисленные споры. Ее сторонники уверены, что это лечение вытеснит традиционные подходы к борьбе с заболеваниями. Противники акцентируют внимание на недостаточной изученности последствий изменения генома.

Успехи, достигнутые в генной терапии:

• нормализация работы онкогенов и супрессоров опухолей;

• обучение иммунной системы распознавать антигены раковых клеток. Этот принцип стал основой для создания противоопухолевых вакцин;

• получены первые положительные результаты применения нового способа лечения некоторых нейродегенеративных заболеваний (болезни Паркинсона, хорея Гентингтона), в основе которого лежит введение в определенные подкорковые отделы мозга культуры клеток, синтезирующих набор белков, препятствующих дегенерации нервных клеток;

• разработаны генотерапевтические подходы к лечению ВИЧ-инфекции.

В генной терапии не только совершенствуются существующие, но и разрабатываются новые методы введения чужеродных ДНК в клетки-реципиенты. Например, для борьбы с генными болезнями іn vivo предложены аэрозольные и инъецируемые вакцины.

Аэрозольная генотерапия на перспективу будет использоваться в массовом лечении пульмонологических заболеваний: муковисцидоза, эмфиземы, рака легких. В этом случае осуществляется генетическая модификация специфических типов клеток легких.

Инъецируемые вакцины позволят работать с разными типами клеток, то есть они станут распространенным и универсальным способом доставки чужеродных ДНК в любые ткани.

Не исключено, что в скором будущем станет доступной генетическая модификация предшественников дифференцированных клеток – стволовых клеток. В качестве такой перспективы выступает трансформация тотипотентных эмбриональных стволовых клеток, которые при определенных условиях могут стать любыми соматическими клетками.

Многими генно-инженерными лабораториями, центрами, фармацевтическими фирмами потрачено немало сил на поиск и создание векторов. В то же время до сих пор нет векторов, обеспечивающих 100-процентную трансфекцию (как ex vivo, так и іn vivo) на фоне высокой пакующей способности, при которой включаются генетические конструкции размером от 1 до 1000 тыс. п.о.

Пока остается недоступной регулируемая экспрессия. Остается открытый вопрос, касающийся уровня безопасности онкогенных модификаций и других нежелательных побочных эффектов.

Коррекция генетических дефектов в зародышевых клетках – вероятная причина засорения генофонда нежелательными искусственными генными конструкциями.

Факторы, препятствующие широкому использованию возможностей генотерапии:

1. Недоступность широким массам в силу дороговизны терапевтических мероприятий.

2. Этические проблемы, например, при работе с зародышевыми клетками ущемляется право будущих поколений на наследование немодифицированного генома.

3. Трудоемкость разработки и внедрения генотерапевтических подходов и другие.