Генная инженерия и человек
На людях технология генной инженерии была впервые применена для лечения Ашанти Де Сильвы, четырёхлетней девочки, страдавшей от тяжёлой формы иммунодефицита. Ген, содержащий инструкции для производства белка аденозиндезаминазы (ADA), был у неё повреждён. А без белка ADA белые клетки крови умирают, что делает организм беззащитным перед вирусами и бактериями. Работающая копия гена ADA была введена в клетки крови Ашанти с помощью модифицированного вируса. Клетки получили возможность самостоятельно производить необходимый белок. Через 6 месяцев количество белых клеток в организме девочки поднялось до нормального уровня.
После этого область генной терапии получила толчок к дальнейшему развитию. С 1990-х годов сотни лабораторий ведут исследования по использованию генной терапии для лечения заболеваний.
Стивен Розенберг и его коллеги из американского Национального института рака опробовали на ряде пациентов новый метод борьбы с опухолями, основанный на введении в организм перепроектированных иммунных клеток. До этого учёные сумели «обучить» иммунные системы мышей эффективной борьбе с раковыми опухолями путём простой трансплантации белых клеток крови, забранных от особей, по естественным причинам к раку невосприимчивым. Теперь схожий метод лечения рака опробован на людях.
Сначала авторы работы взяли иммунные клетки — Т-лимфоциты — у человека, который, в силу своих природных особенностей, смог успешно «отогнать» у себя меланому. Учёные определили в них гены, отвечающие за работу рецептора, признающего раковые клетки, и растиражировали этот ген. Затем они взяли Т-лимфоциты у нескольких больных меланомой и при помощи ретровируса внедрили в них искусственный, клонированный ген. Затем пациенты перенесли процедуру химиотерапии, после которой их иммунные системы оказались ослабленными, с крайне небольшим числом выживших иммунных клеток. Тут-то этим больным вернули их же собственные Т-клетки, забранные ранее, но теперь уже — с внедрённым в них новым геном.
Через месяц в 15 пациентах из 17 эти новые клетки не только выжили, но составили от 9% до 56% всего «населения» Т-лимфоцитов в организме. Но главное удивление — через 18 месяцев после лечения два пациента полностью избавились от рака, и также продемонстрировали высокий уровень Т-клеток в крови. У одного пациента раковых образований было два, одно из которых было разрушено полностью, а второе — сократилось на 89% (после чего его удалили хирургическим путём), а у второго пациента — была одна опухоль, которая «рассеялась». Розенберг отмечает, что «впервые генные манипуляции привели к регрессу опухоли у людей».
Сегодня мы знаем, что с помощью генной терапии можно лечить диабет, анемию, некоторые виды рака, болезнь Хантингтона и даже очищать артерии. Сейчас идёт более 500 клинических испытаний различных видов генной терапии.
Неблагоприятная экологическая обстановка и целый ряд других подобных причин приводят к тому, что все больше детей рождается с серьезными наследственными дефектами. В настоящее время известно 4000 наследственных заболеваний, для большинства из которых не найдено эффективных способов лечения.
Сегодня существует возможность диагностировать многие генетические заболевания ещё на стадии эмбриона или зародыша. Пока можно только прекратить беременность на самой ранней стадии в случае серьёзных генетических дефектов, но скоро станет возможным корректировать генетический код, исправляя и оптимизируя генотип будущего ребёнка. Это позволит полностью избежать генетических болезней и улучшить физические, психические и умственные характеристики детей.
Джессика Коллинз, появившаяся на свет в штате Вирджиния, стала знаменитой еще до своего рождения. Первый ребенок в мире, чей пол был заранее «запрограммирован» по желанию родителей, положил начало «дизайнерскому» направлению в индустрии деторождения. Ученые и пресса стали всерьез обсуждать возможность выбирать для своего ребенка цвет глаз и волос, рост и форму носа, «заказывать» здоровые гены и гены, отвечающие за определенные черты характера.
Науку, изучающую наследование характера, темперамента, особенностей поведения, называют поведенческой генетикой. Еще недавно ведущую роль в ней играли психиатры и психологи. Объектом их исследования были идентичные, или однояйцевые, близнецы, которые, как известно, наследуют одинаковые гены. Канадские психологи, изучая генетику лидерства и стремления к лидерству, доказывали наследственное происхождение этих качеств. Как характерная иллюстрация к этому положению приводилась судьба династии Кеннеди, члены которой из поколения в поколение передают своим потомкам так называемый «ген лидерства».
Однако есть существенная разница между лечением самого пациента и изменением генома его потомков. Задача изменения генома взрослого человека несколько сложнее, поскольку в данном случае требуется изменить геном многочисленных клеток уже сформировавшегося организма, а не одной лишь яйцеклетки-зародыша. Для этого предлагается использовать вирусные частицы в качестве вектора. Вирусные частицы способны проникать в значительный процент клеток взрослого человека, встраивая в них свою наследственную информацию; возможно контролируемое размножение вирусных частиц в организме. При этом для уменьшения побочных эффектов учёные стараются избегать внедрения генноинженерных ДНК в клетки половых органов, тем самым избегая воздействия на будущих потомков пациента. Также стоит отметить значительную критику этой технологии в СМИ: разработка генноинженерных вирусов воспринимается многими как угроза для всего человечества.
Хотя и в небольшом масштабе, генная инженерия уже используется для того, чтобы дать шанс забеременеть женщинам с некоторыми разновидностями бесплодия. Для этого используют яйцеклетки здоровой женщины. Ребёнок в результате наследует генотип от одного отца и двух матерей.
Однако возможность внесения более значительных изменений в геном человека сталкивается с рядом серьёзных этических проблем, возникает вопрос о социально-этической оценке и значимости генной инженерии вообще и генной терапии человека в особенности. Кто даст гарантии того, что генная терапия не будет использована во вред человеку, как это произошло со многими открытиями в области физики, химии и других наук? Иными словами, человечество столкнулось с дилеммой: или затормозить прогресс развития науки, или дать миру новые источники тревог.
Возникает проблема, связанная и с тем, что генная терапия основана на введении в организм чужеродного генетического материала, что означает непосредственное вмешательство в генотип человека. Именно это и дает основание некоторым авторам выступать против генной инженерии.
При существующем уровне развития генной инженерии большинство ученых не возьмут на себя смелость дать однозначный ответ на все возникающие вопросы. Но возражение против генной инженерии на том основании, что в организм человека вводится чужеродный материал, давно устарело. Скольким людям помогли операции по трансплантации органов, спасшие им жизнь, которые воспринимаются сегодня как нормальное явление и не вызывают каких-либо серьезных возражений этического плана, в случае введения в организм генетического материала вместо аналогичного, но не справляющегося со своими функциями вообще не будет происходить изменение генома. Главным противникам генной инженерии следует иметь в виду, что любое лекарственное средство, введенное в организм, является для него чужеродным и довольно часто сопровождается отрицательными последствиями.
Люди, связывающие исследования генома человека с покушением на свободное развитие личности и выступающие в связи с этим за их приостановление, допускают возможность ограничения процесса познания вообще. Новые знания, получаемые человеком, — это естественный фактор его собственной эволюции. Само познание и научные исследования не несут в себе ни добра, ни зла. Открытие атома изначально не предполагало угрозу атомной войны или Чернобыль. Исследование молекулярного строения генома способствует раскрытию механизма индивидуального развития человеческого организма и ведет к более глубокому пониманию эволюции человека. Эти исследования открывают путь к решению практических задач, так как помогают вскрыть генную основу наследственных болезней и в итоге утверждают генную диагностику и терапию.
Отметим также, что генная инженерия, открывая большие перспективы в лечении наследственных болезней, становится подлинно научной альтернативой евгенике, потому что она не стремится вывести элитарную «породу» людей в противовес основной массе населения. Она ставит своей задачей исправить недостатки природы, помочь избавить человечество от наследственных недугов, спасти миллионы жизней.