1. Лікування хворих груп низького та проміжного-1 ризику.
За наявності симптоматичної анемії і рівні сироваткового ЕПО<500 mU/ml у хворих з РА рекомендовано препарати рекомбінантного еритропоетину (рЕПО) по 40-60 тис. МО 1-3 рази на тиждень +/- препарати гранулоцитарного колонієстимулюючого фактора (Г-КСФ) в дозі 1-2 мкг/м2 (при РАКС Г-КСФ призначають відразу). При відсутності ефекту - децитабін (5-денні курси у добовій дозі 20 мг/м2 довенно в 1-годинній інфузії кожні 24 години). Цикли повторюють кожні 4 тижні доки зберігається відповідь. Хворим, що не відповіли на лікування, рекомендується проведення Ало-ТСГК.
При РА за наявності симптоматичної анемії та рівні сироваткового ЕПО>500 mU/ml хворим молодшого віку з гіпоцелюлярним кістковим мозком, HLA-DR15+ або з наявністю гена пароксизмальної нічної гемоглобінурії (PNH) можна застосовувати імуносупресивну терапію: антилімфоцитарний/антитимоцитарний імуноглобулін (АЛГ/АТГ) сам або в комбінації з циклоспорином А. Схеми застосування такі ж, як при апластичній анемії. Найбільш раціональний курс АЛГ/АТГ – 15-20 мг/кг/добу внутрішньовенно крапельно протягом 5 днів. Циклоспорин А можна призначати також без попереднього застосування АЛГ/АТГ, починаючи лікування з дози препарату 10-15 мг/кг/добу, а пізніше переходять на дозу 5 мг/кг/добу протягом багатьох місяців (до 12 місяців).
У всіх інших хворих у першій лінії показане застосування децитабіну (5-денні курси у добовій дозі 20 мг/м2 довенно в 1-годинній інфузії кожні 24 години). Цикли повторюють кожні 4 тижні доки зберігається відповідь.
За наявності тромбоцитопенії або нейтропенії першою лінією терапії є гіпометилюючі препарати (децитабін), при неефективності - показана імуносупресивна терапія (антитимоцитарний глобулін, циклоспорин).
2. Лікування хворих груп проміжного-2 та високого ризику.
Пацієнтів цих груп слід поділити на дві категорії: тих, що підлягають інтенсивним програмам лікування, і тих, що не є кандидатами для інтенсивної терапії. Критерії відбору: вік, загальний стан, супутня патологія, психосоціальний статус.
За наявності донора – алотрансплантація стовбурових гемопоетичних клітин.
За відсутності донора – застосування гіпометилюючих препаратів (децитабін) або інтенсивна хіміотерапія як при гострій лейкемії.
У пацієнтів, що не підлягають режимам інтенсивної терапії – децитабін або малі дози цитостатичних препаратів (цитарабін по 20 мг два рази на день, мелфалан по 5 мг/д ).
3. Підтримуюча терапія:
трансфузії еритроцитів та тромбоцитів (CMV-негативних, опромінених – у кандидатів до алогенної трансплантації);
антибіотики;
амінокапронова кислота, інші гемостатичні препарати;
хелатуючі препарати (деферасірокc перорально по 200-500 мг/д) – необхідно розпочинати лікування після 20 проведених трансфузій еритроцитів. Проводити до зниження рівня феритину <1000 ng/ml;
гранулоцитарні колонієстимулюючі фактори у нейтропенічних хворих з інфекційними ускладненнями або разом з рекомбінантним еритропоетином у хворих з РАКС і низьким рівнем ЕПО;
Критерії ремісії:
велика цитогенетична відповідь: зникнення цитогенетичних аномалій, мала цитогенетична відповідь ≥ 50 % редукція аномальних метафаз;
повна ремісія: у кістковому мозку < 5% бластів та відсутні диспластичні ознаки; у периферичній крові - гемоглобін > 110 г/л, нейтрофіли ≥ 1,5 Г/л, тромбоцити ≥ 100 Г/л;
часткова ремісія ≥ 50 % зменшення бластів у кістковому мозку або зміна первинного підтипу МДС на підтип нижчої категорії ризику;
Критерії результату лікування:
частка виконаних лікувальних заходів;
частота і ступінь ремісії;
оцінка пацієнтом якості життя;
загальна тривалість життя;
виживання, вільне від хвороби (у хворих після ТСГК); .
Контроль стану хворого
Після виписки зі стаціонару хворі повинні перебувати під диспансерним наглядом гематолога. Контрольні огляди з розгорненим аналізом крові хворим, що одержують супресійну терапію, слід проводити кожного місяця. Хворим у стадії ремісії – 1 раз у 2-3 місяці.