212) Применение моноклональных антител в педиатрии и неонатологии. Дозирование моноклональных антител в педиатрии.

Моноклональные антитела — это антитела, разработанные в лаборатории и вводимые пациентам в рамках специализированной терапии. Эти антитела (также называемые иммуноглобулинами) вызывают прицельный ответ организма, чтобы защитить его от атаки чужеродными антигенами.

Эти антитела обладают двумя основными фармакологическими свойствами: с одной стороны, это способность с высокой степенью специфичности связываться с антигеном, а с другой — характер взаимодействия с иммунной системой. Эти два свойства дополняют друг друга, обеспечивая оптимальную терапевтическую эффективность.^[1]

Моноклональные антитела имеют различное применение. Результаты исследований в онкологии позволили использовать моноклональные антитела для распознавания опухолевых клеток и замедления или остановки их роста: такой подход получил название иммуно-онкологической терапии. В этой области достигнуты значительные успехи. В частности, были получены беспрецедентные результаты при использовании моноклональных антител, которые, присоединяясь к лимфоцитам, восстанавливают их активность в отношении опухолевых клеток и, таким образом, обеспечивают противоопухолевую защиту организма. Некоторые из этих препаратов можно использовать отдельно или в сочетании с химиотерапией и/или хирургическим вмешательством. В течение нескольких лет исследователи также работали над использованием антител в качестве вектора для молекул химических препаратов: антитела, помимо своей основной миссии, могут переносить химическое соединение как можно ближе к опухолевой клетке, чтобы обеспечить большую точность воздействия.^[4]

Разработка терапевтических антител для лечения инфекционных заболеваний быстро набирает обороты, и некоторые антитела уже одобрены органами здравоохранения по всему миру. В последнее время моноклональные антитела активно изучаются для борьбы с SARS-CoV-2 (COVID-19).^[5]

213) Орфанные препараты.

Орфанные лекарственные препараты – лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний

рфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

В Европейском союзе, согласно данному постановлению [6], лекарственный препарат признается орфанным, если спонсор установит, что: 1)    он предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни или приводящих к стойкой инвалидности заболеваний, поражающих не более 5 из 10 тыс. человек, проживающих в Сообществе (на момент подачи заявления), или он предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни, или приводящих к тяжелой инвалидности, или тяжелых и хронических состояний в Сообществе, и что без мер поощрения, скорее всего, его оборот в Сообществе не позволит получить достаточный доход, обосновывающий необходимые вложения; и 2)    отсутствует зарегистрированный в Сообществе удовлетворительный метод диагностики, профилактики или лечения рассматриваемого заболевания, или, при наличии такого метода, такой лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу страдающим таким заболеванием лицам. Из данного определения вытекает несколько правовых последствий: во-первых, в части 1 определения приводится диспозитивная норма о том, что лекарственный препарат признается орфанным либо вследствие редкости заболевания (состояния) -- оно должно встречаться не более чем у 5 из 10 тыс. человек, либо такое заболевание, не будучи редким (т. е. оно встречается более чем у 5 из 10 тыс. человек), является угрожающим жизни или тяжелым, но разработка лекарственного препарата для его лечения в обычных экономических условиях невыгодна разработчику. Последняя ситуация может возникнуть и в России после введения правил надлежащей производственной практики [ ], например, производство адреналина может оказаться невыгодным. Выполняется условие второго абзаца части 1 вышеуказанного определения. Однако называть адреналин орфанным лекарственным препаратом по меньшей мере было бы странно, поэтому определение содержит и вторую часть. Должен отсутствовать зарегистрированный удовлетворительный метод или его аналог либо новый препарат должен обладать значительным преимуществом перед таким аналогом.