196) Препараты, изменяющие течение рассеянного склероза.
РС-хронич прогрессирующее нейродегенеративное заболевание
На данный момент медицинской науке известны приемы замедления развития рассеянного склероза, а также снижения количества приступов. Все они основаны на применении иммуномодуляторов, способных в том числе снизить активность антител. К ним относятся интерфероны-бета (интерферон бета 1б, интерферон бета 1а и глатирамера ацетат, которые вводятся подкожно. Первые замедляют рост числа клеток иммунной системы, ускоряют их естественный распад и препятствуют миграции к мозгу. Вторые представляют собой вариацию белка миелина, которая, попадая в организм больного, служит «мишенью» для иммунной системы, принимая удар на себя.
197) Препараты для лечения спинальной мышечной атрофии.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. СМА также характеризуется скелетными нарушениями (сколиозом, деформациями грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность. Интеллект при СМА остается полностью сохранным и развивается так же, как у здоровых людей.
СМА считается неизлечимой болезнью — пациенты принимают только поддерживающие препараты. Помимо «Золгенсмы» для лечения используются еще два препарата — «Спинраза» и «Рисдиплам». В конце июня российская компания Biocad подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4. Разработка препарата началась в 2018 г., первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных проходили в 2019 г.
В России официально появился самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщил оператор системы маркировки «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий. (ЦРПТ).
«Золгенсма» выпускается швейцарской компанией Novartis. Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Для лечения ребенка достаточно одного укола, но стоимость дозы превышает $2 млн. Минздрав зарегистрировал препарат в России в конце прошлого года, напомнили в ЦРПТ.
Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей, сообщил оператор (цитата по «РИА Новости»).
AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9).
Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 типа возрастом от 0 до 9 мес и показал многообещающую эффективность и безопасность.
По состоянию на февраль 2022 года препарат одобрен в США, Европейском Союзе, Российской Федерации.
Препарат вводится однократно внутривенно, доза определяется с учётом массы тела ребёнка. Подробнее узнать о действии препарата можно, прочитав инструкцию на русском языке.
Несмотря на одобрение внутривенной формы препарата для использования в ряде стран для детей до 2 лет, продолжаются клинические исследования терапии на пациентах более старших возрастных групп с разными типами СМА.
А также планируются к открытию дополнительные программы исследований.