196) Препараты, изменяющие течение рассеянного склероза.

+ СМ 174 ВОПРОС

РС-хронич прогрессирующее нейродегенеративное заболевание

На данный момент медицинской науке известны приемы замедления развития рассеянного склероза, а также снижения количества приступов. Все они основаны на применении иммуномодуляторов, способных в том числе снизить активность антител. К ним относятся интерфероны-бета (интерферон бета 1б, интерферон бета 1а и глатирамера ацетат, которые вводятся подкожно. Первые замедляют рост числа клеток иммунной системы, ускоряют их естественный распад и препятствуют миграции к мозгу. Вторые представляют собой вариацию белка миелина, которая, попадая в организм больного, служит «мишенью» для иммунной системы, принимая удар на себя.

197) Препараты для лечения спинальной мышечной атрофии.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является аутосомно-рецессивным заболеванием, которое вызывает снижение выживаемости клеток передних рогов спинного мозга (нижних двигательных нейронов), которые иннервируют произвольно сокращающиеся мышцы. Это приводит к прогрессирующей мышечной атрофии и слабости. 

На данный момент СМА – неизлечима.

1)Научные работы рассказывают об успешном применении трансфекции “дикого” белка SMN при помощи вектора на основе аденоассоциированного вируса (ААВ) на мышиных моделях СМА. В частности, использовался самокомплементарный серотип 9 ААВ (scAAV9), который проникает через гематоэнцефалический барьер, что обеспечивает минимальную инвазивность как при системном, так и при интратекальном введении.

2)Использование антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), направленных против последовательностей, которые обычно ингибируют включение 7-го экзона гена SMN2, является еще одним многообещающим терапевтическим подходом к лечению СМА. Связывание АСО с регуляторным мотивом предотвращает действие репрессорных факторов, что приводит к включению 7-го экзона гена SMN2

Нусинерсен - представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии,

Побочное действие

Со стороны нервной системы: очень часто - головная боль.

Со стороны пищеварительной системы: очень часто - рвота.

Со стороны костно-мышечной системы: очень часто - боль в спине.

Эти побочные реакции могут быть расценены как проявления постпункционного синдрома.

3)Использование антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), направленных против последовательностей, которые обычно ингибируют включение 7-го экзона гена SMN2, является еще одним многообещающим терапевтическим подходом к лечению СМА. Связывание АСО с регуляторным мотивом предотвращает действие репрессорных факторов, что приводит к включению 7-го экзона гена SMN2.