- •I. Клинические и основные научно-исследовательские сведения о поф 6
- •0. Проблемы терапевтической оценки при поф 10
- •II. Патологические и патофизиологические основы методов
- •1. Пересадка костного мозга 24 j. Прочие препараты 25 k. Acvr1/alk2: определение объектов-мишеней для проведения терапии 25
- •III. Частные случаи медицинской практики при лечении поф 27
- •I. Клинические и основные научно-исследовательские сведения о поф 52
- •II. Патологические и патофизиологические основы симтоматического лечения поф 59
- •I. Пересадка костного мозга 63
- •III. Частные случаи медицинской практики при лечении поф 65
- •I. Клинические и основные научно-исследовательские сведения о поф a. Введение
- •B. Классические клинические проявления поф
- •C. Прочие скелетные аномалии при поф
- •D. Радиографическая идентификация поф
- •E. Гистологические исследования тканей, пораженных поф
- •F. Результаты лабораторных исследований поф
- •G. Иммунная система и поф
- •H. Ошибки при диагностировании поф
- •I. Эпидемиологические, генетические и сопутствующие факторы поф
- •J. Поф и сигнальные пути костного морфогенетического протеина (кмгп)
- •K. Ген прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии
- •L. Протеиновая модель мутаций, связанных с поф
- •M. Генетическое тестирование поф
- •N. Моделирование поф на лабораторных животных
- •O. Проблемы терапевтической оценки поф
- •II. Препараты и методы, направленные на патогенез и симптиматическое лечение поф
- •A. Введение
- •B. Кортикостероиды
- •C. Ингибиторы мастоцитов
- •D. Ингибиторы циклогенезы 2 и нестероидные противовоспалительные препараты (нспвп)
- •E. Аминобисфосфонаты
- •F. Снятие острых и хронических болевых симптомов поф
- •G. Миорелаксанты
- •H. Химиотерапевтические препараты и лучевая терапия
- •I. Пересадка костного мозга
- •J. Прочие препараты
- •K. Acvr1/alk2: выбор объектов-мишеней для проведения терапии
- •III. Частные случаи медицинской практики при лечении поф a. Введение
- •D. Кардиопульмонарные функции при поф
- •E. Грипп и поф
- •F. Возникновение опухолевидных образований на конечностях при поф
- •G. Пролежни при поф
- •H. Переломы костей при поф
- •I. Профилактика заболеваний полости рта при поф
- •J. Стоматологическая анестезия при поф
- •K. Общая анестезия при поф
- •L. Ортодонтия и поф
- •M. Ухудшение слуха при поф
- •N. Почечнокаменная болезнь и поф
- •O. Вопросы реабилитации больных поф
- •P. Беременность при поф
- •IV. Текущие проблемы лечения поф
- •Доклад международного клинического консорциума по поф: руководство для клиницистов
- •V. Классы препаратов (Таблица 1) Препараты клаасса I
- •Препараты класса II
- •VI. Краткое описание практических методов лечения поф
- •VII. Заключение
- •VIII. Благодарность авторов
- •IX. Библиография и ссылки (по разделам и пунктам)
- •I. The clinical and basic science background of поф
- •I. Эпидемиологические, генетические и сопутствующие факторы поф
- •II. Патологические и патофизиологические основы методов симптоматического лечения поф
- •I. Пересадка костного мозга
- •III. Частные случаи медицинской практики
- •I. Профилактика стоматологических заболеваний при поф
- •VI. Краткое обобщение основных пракических методов лечения поф
- •VII. Заключение
- •X. Члены международного клинического консорциума по прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии
- •3400 Spruce Street
- •3400 Spruce Street
I. Пересадка костного мозга
Kaplan FS, Glaser DL, Shore EM, Pignolo RJ, Xu M, Zhang Y, Senitzer D, Forman SJ, Emerson SG. Hematopoietic stem-cell contribution to ectopic skeletogenesis. J Bone Joint Surg Am 89: 347-357, 2007
J. Прочие препараты
Benetos IS, Mavrogenis AF, Themistocleous GS, Kanellopoulos AD, Papagelopoulos PJ, Soucacos PN. Optimal treatment of fibrodysplasia ossificans progressiva with surgical excision of heterotopic bone, indomethacin, and irradiation. J Surg Orthop Adv 15: 99-104, 2006
Moore, SE, Jump A, Smiley JD. Effect of warfarin sodium therapy on excretion of 4-carboxy-L-glutamic acid in scleroderma, dermatomyositis, and myositis ossificans progressiva. Arthritis Rheum 29: 344-351, 1986
Olsen NJ, Stein CM. New drugs for rheumatoid arthritis. N Engl J Med 350: 2167-2179, 2004
Wieder DL. Treatment of traumatic myositis ossificans with acetic acid iontophoresis. Phys Ther 72: 133-137, 1992
Zasloff MA, Rocke DM, Crofford LJ, Hahn GV, Kaplan FS. Treatment of patients who have fibrodysplasia ossificans progressiva with isotretinoin. Clin Orthop 346: 121-129, 1998
K. ACVR1/ALK2: выбор объектов-мишеней для проведения терапии
Cuny GD, Yu PB, Laha JK, Xing X, Liu J-F, Lai CS, Deng DY, Sachidanandan C, Bloch KD, Peterson RT. Structure-activity relationship study of bone morphogenetic protein (КМГП) signaling inhibitors. Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters, 18: 4388-4392, 2008
63
Fukada T, Kohda M, Kanomata K, Nojima J, Kamizono J, Oda H, Nakayama K, Ohtake A, Miyazono K, Jimi E, Owan I, Okazaki Y, Katagiri T. A constitutively activated КМГП receptor, ALK2, induces heterotopic bone formation in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva. J Bone Miner Res 22 (suppl. 1); S10, 2007
Kaplan FS. The key to the closet is the key to the kingdom: a common lesson of rare diseases. Orphan Disease Update 24(3): 1-9, 2006
Kaplan FS, Glaser DL, Pignolo RJ, Shore EM. A new era for fibrodysplasia ossificans progressiva: a druggable target for the second skeleton. Expert Opin Biol Ther 7: 705-712, 2007
Kaplan FS, Le Merrer M, Glaser DL, Pignolo RJ, Goldsby R, Kitterman JA, Groppe J, Shore EM. Fibrodysplasia ossificans progressiva (ПОФ). Best Practice & Research – Clinical Rheumatology 22: 191-205, 2008
Kaplan FS, Pignolo R, Glaser DL, Shore EM. The Seventeenth Annual ПОФ Collaborative Research Report. www.iFOPa.org
Roush W. Protein builds second skeleton. Science 273: 1170, 1996
Shore EM, Xu M, Feldman GJ, Fenstermacher DA, Cho T-J, Choi IH, Connor JM, Delai P, Glaser DL, Le Merrer M, Morhart R, Rogers JG, Smith R, Triffitt JT, Urtizberea JA, Zasloff M, Brown MA, Kaplan FS. A recurrent mutation in the КМГП type I receptor ACVR1 causes inherited and sporadic fibrodysplasia ossificans progressiva. Nature Genetics 38: 525-527, 2006
Shen Q, Xu M, Little SC, Kaplan FS, Mullins MC, Shore EM. Activation of КМГП signaling by the FOP ACVR1 R206H mutation. J Bone Miner Res 22 (suppl. 1); S43, 2007
Yu PB, Hong CC, Sachidanandan C, Babitt JL. Dong DY, Hoyng SA, Lin HY, Bloch KD, Peterson RT. Dorsomorphin inhibits КМГП signals required for embryogenesis and iron metabolism. Nat Chem Biol 4: 33-41, 2008
64
