альтернативную микроэлектронике. Порой кажется, что единственными ограничениями в этой области являются воображение и степень талантливости исследователей. Перед недавними местными выборами в Онтарио власти провинции заявили о многомиллионном проекте развития биотехнологий, которые, судя по ожиданиям, должны обеспечить значительный прорыв в области медицины, горного дела, лесного и сельского хозяйства, экологии и энергетики. Помимо всего прочего, ожидается появление новых азотфиксирующих растений, а также бактерий, которые очищали бы загрязнения, выделяли минералы и вырабатывали алкоголь из промышленных отходов.

Генная терапия

Среди разнообразных способов применения трансгенных технологий особое место занимает генная терапия. Если можно модифицировать растительные и животные организмы, то что мешает применить те же методы для лечения наследственных болезней? Технология рекомбинантных ДНК с самого начала подавала надежду на исправление генетических нарушений посредством замены дефектного гена нормальным. Как только был выделен ген, ответственный за развитие кистозного фиброза (CFTR), и его функция была подтверждена, начались разработки средств лечения пациентов с кистозным фиброзом методами генной терапии. Сначала нужно было определить, можно ли из отдель-

310

ной клетки выделить нормальный ген CFTR, и это удалось при помощи вируса коровьей оспы. В вирус был внедрен ген РНК-полимеразы фага Т7, а затем клон гена CFTR был вставлен в плазмиду после промотора, распознаваемого только этой полимеразой. Когда вирус и плазмиду внедряли в клетки пациентов, страдающих кистозным фиброзом, эти клетки, в которых прежде отсутствовал регулятор транспорта необходимых ионов, приобретали нормальный механизм регуляции.

В настоящее время многие центры генной терапии чаще всего проводят исследования со взрослыми пациентами, страдающими именно кистозным фиброзом. В их лабораториях испытываются десятки различных векторов, но ни один из них пока не обладает всеми желательными характеристиками. В некоторых случаях гены переносятся посредством бронхоскопа — прибора для исследования легких или, как в данном случае, для внедрения в них нужного материала. В других центрах предпочитают вводить генетический материал в нос или околоносовые пазухи, потому что они более доступны и ошибки здесь не столь непоправимы.

Рональд Кристал и его коллеги по Корнеллскому университету первыми заметили, что аденовирус может переносить ген CFTR в легкие, где тот и выражается. Так как сам вирус в человеческий геном не встраивается, необходимо регулярное введение доз, но, к сожалению, многократное использование этого метода приводит к снижению его эффективности и развитию воспалительных процессов. В качестве контрмеры аденовирусную ДНК постоянно укорачивают, надеясь получить вектор без продуктов вирусного генома, в котором бы остались только гены, необходи-

311

мые для упаковки и переноса ДНК CFTR. Предполагается, что такой вектор не будет распознаваться иммунной системой, и многократное введение доз не снизит эффективности метода.

Генетика / Бартон Гуттман, Энтони Гриффитс, Дэвид Сузуки, Тара Куллис. — М.: ФАИР-

ПРЕСС, 2004. — 448 с: ил.